Óriási lehetőség az érintett betegek számára, ha egy eddig gyógyíthatatlan ritka betegségnek végre megjelenik reménybeli terápiája. Különösen igaz ez, ha olyan kisgyerekekről van szó, akik egy folyamatosan romló betegséggel élnek....

Magyarországon közel 800 ezer ember él ritka betegséggel, többségük számára ma sem érhető el oki terápia, a betegek 94%-a jelenleg nem gyógyítható véglegesen. A 19. Ritka Betegségek Világnapján a szakma,...