Az autizmus idegrendszeri fejlődési rendellenesség, mely kommunikációs problémákat, társadalmi beilleszkedési nehezítettséget, ismétlődő viselkedésmintákat, csökkent érdeklődést von maga után. Egyes vizsgálatok szerint az autista egyének agyának jelviteli rendszerében van a hiba, leginkább a gamma-amino-vajsav (GABA) érintett. Régebbi vizsgálatok megállapították, hogy a bumetanid nevű szer képes beleavatkozni a GABA szabályozó körbe, legalábbis állatkísérletes modellben.
Jelen tanulmányban 60 gyermek vett részt (életkor 3 és 11 év között), akiknél az autizmus enyhe formáját, vagy Asperger-szindrómát diagnosztizáltak. A betegek fele 1 milligramm bumetanidot kapott, másik fele placebo kezelésben részesült legalább három hónapon keresztül. A gyermekek viselkedését videóra vették a kezelés első és 90. napján, így értékelve ki az autizmusra utaló jeleket, azonban az értékelő orvosok nem tudták, melyik gyerek melyik csoporthoz tartozott.
Yehezkel Ben-Ari (Földközi-tengeri Neurobiológiai Intézet, Franciaország) és munkatársai az eredmények elemzését követően megállapították, hogy az egyébként vérnyomás-csökkentésre használt bumetanid hatására javult az autista betegek állapota. A javulás több szemkontaktusban, a nonverbális kommunikáció intenzitásának növekedésében, jobb társas kommunikációban nyilvánult meg.
