Ígéretesnek tűnik a vérzékenység génterápiája

Share on facebook
Share on whatsapp
Share on email

Hat beteg kapott egy vírust, melynek segítségével a szervezetet rávették arra, hogy a véralvadáshoz szükséges fehérjéket állítsa elő. Négyen elhagyhatták gyógyszereiket, ami az orvosok szerint egy másfajta életminőséget jelent.

A B-típusú hemofilia egy génhiba következtében alakul ki, emiatt ezek a betegek nem képesek előállítani a véralvadás folyamatában alapvető IX-es faktort – a faktorszint maximum az egészségesekben mért egy százalékának felel meg. A betegek gyakran heti több alkalommal IX-es faktort tartalmazó injekcióra szorulnak, ami ez nem csupán a beteg szervezetét terheli, de igen költséges beavatkozás. A speciális vírussal való kezelés egy hatékonyabb megoldást jelenthet.

A tudósok a 8-as típusú adenovírus módosított változatát juttatták a betegek szervezetébe. A vírus a IX-es faktor génjét tartalmazta, és a máj sejtjeit megfertőzve képes volt a kritikus fehérje előállítására serkenteni azokat. A New England Journal of Medicine oldalain közölt tanulmány során hat betegen próbálták ki az eljárást különböző koncentrációban, és azt követően betegekben a IX-es faktor kifejezetten emelkedett szintjét mérték. A kezelés 2-12 százalékra növelte a faktor szintjét, mely eredmény mintegy 16 hónapig megmaradt.