Az aplasztikus anémia a csontvelő elégtelen működése következtében alakul ki. Nem termelődik megfelelő mennyiségű vörösvérsejt, de mivel a csontvelő a vér egyéb alakos elemeinek termeléséért is felel, hiány van a fehérvérsejtekből és vérlemezkékből is. A tüneteket a vérszegénység, a visszatérő fertőzések, bőr- és nyálkahártyavérzések uralják.